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治疗取决于每位患者所患地中海贫血的类型和严重程度。患有α或β地中海贫血症状的患者表现出轻微症状甚至根本没有症状。这些患者可能只需要很少或不需要治疗。
对于严重或轻度地中海贫血的病例，医生建议采用三种标准治疗方法，即输血，铁螯合疗法（铁螯合疗法），和叶酸补充剂。已经开发或仍在测试过程中的其他类型的治疗很少使用。
地中海贫血的标准治疗方法
输血
红细胞输血是中重度地中海贫血患者的主要治疗方法。这种治疗可以增加正常血红蛋白的健康红细胞数量。
在输血期间，针用于静脉内（IV）插入血管中，直到健康的血液进入身体。该程序通常需要1-4个小时。
红细胞仅持续约120天。因此，您可能需要重复输血以维持健康的红细胞供应。
对于患有血红蛋白H或中间型β地中海贫血的患者，您可能需要在某些条件下输血，例如当您感染或患有其他疾病，或者您患有导致疲劳的严重贫血时。
对于患有β重型地中海贫血（Cooley贫血）的人，您可能需要定期输血（每2-4周一次）。这种输血将帮助您维持正常水平的血红蛋白和红细胞。
输血可以帮助您感觉更好，享受日常活动，过上正常的生活。尽管它对生命安全非常有用，但这种治疗方法非常昂贵并且具有感染和病毒（例如肝炎）传播的风险。然而，在美国，感染和病毒传播的风险非常低，因为它已通过严格的血液筛查。
铁螯合疗法
红细胞中的血红蛋白是富含铁的蛋白质。通过定期输血，血液中的铁会积聚在某些器官中，如肝脏，心脏和其他器官。这种情况称为铁过载或 铁超载.
为了防止这种损害，医生使用铁螯合疗法来清除体内多余的铁。铁螯合疗法中使用的两种主要药物是：
- 去铁胺是一种液体药物，通常通过一小时使用的便携式泵在皮肤下缓慢给药。这种疗法需要时间并且有点痛苦。这种药物的副作用是视力和听力受损。
- Deferasirox是一种每天服用1次的药丸。这种药物的副作用是头痛，恶心（胃部不舒服），呕吐，腹泻，关节疼痛和疲劳。
叶酸补充剂
叶酸是一种B族维生素，有助于建立健康的红细胞。除了治疗输血和/或铁螯合疗法外，医生还可能建议使用叶酸补充剂。
其他治疗
以下将介绍已经开发或正在进行测试阶段（但不太常见）的地中海贫血的其他治疗方法。
血液和骨髓干细胞移植
进行血液移植和骨髓干细胞以用受体的健康干细胞代替受损的干细胞。干细胞是骨髓中的细胞，其在红细胞和其他类型的血细胞的产生中起作用。
干细胞移植是唯一可以治愈地中海贫血的治疗方法。但只有少数严重的地中海贫血患者能够找到合适的供体。
未来的治疗
研究人员继续开发地中海贫血的新疗法。也许在将来，将会有正常血红蛋白基因插入骨髓干细胞的治疗方法。该疗法允许地中海贫血患者的身体自身产生红细胞和血红蛋白。
研究人员还在研究如何刺激一个人出生后制造胎儿血红蛋白的能力。这种类型的血红蛋白存在于胎儿和新生儿中。出生后，身体会转换成成人血红蛋白。制造更多的胎儿血红蛋白可能会掩盖缺乏健康的成人血红蛋白。
治疗并发症
目前的治疗允许中度和重度地中海贫血患者活得更长。但是，他们必须面对可能不时发生的并发症。
治疗地中海贫血的一个重要部分是治疗其并发症。可能需要治疗并发症来治疗心脏病或肝病，感染，骨质疏松症和其他健康问题。
